‘Ik slik elke dag 16 tot 20 pillen’
Als pasgeboren baby kwam Rens (nu 9) maar niet aan. Hij onderging daarom enkele onderzoeken. Moeder Ellen: ‘13 dagen jong was hij toen de huisarts op kraambezoek kwam. Althans, dat dacht ik. Maar ze vertelde me dat Rens taaislijmzieke heeft.’
lees meerPeter Merkus, kinderlongarts ‘Het effect is spectaculair’
‘De nieuwe medicatie van Rens heeft Kaftrio. Deze richt zich op een eiwit dat bij taaislijmpatiënten defect is. Het effect is spectaculair: de oorzaak van taaislijmziekte wordt grotendeels teniet gedaan.’
lees meerPeter Merkus, kinderlongarts ‘Het effect is spectaculair’
‘Kaftrio, zo heet de nieuwe medicatie van Rens. Drie werkzame stoffen richten zich op een eiwit dat bij taaislijmpatiënten defect is. Het effect is spectaculair: de oorzaak van taaislijmziekte wordt grotendeels teniet gedaan. Niet alleen de kwaliteit en kwantiteit van het zogenoemde chloorkanaal verbeteren, maar ook (de werking van) alle organen!
Sinds 2021 kunnen volwassenen en jongeren ouder dan 12 jaar dit medicijn krijgen, waardoor niet alleen klachten maar ook hun perspectieven veranderen; de levensverwachting is ineens duidelijk langer. En sinds januari 2023 mogen kinderen van 6 tot 12 jaar deze pil. Over circa twee jaar zullen ook nog jongere patiëntjes hiervoor in aanmerking komen.
Over de langetermijneffecten van Kaftrio weten we nog weinig, maar zoals het er nu naar uitziet, zal taaislijmziekte voor onze huidige jonge patiënten, als Rens veel vaker een chronische ziekte worden in plaats van een fatale ziekte. Met recht is dat een revolutionaire gamechanger.’
Het Radboudumc Expertisecentrum CF nam deel aan het fase 2 en 3 klinische onderzoek naar deze nieuwe klasse medicijnen.
Expertisecentrum voor taaislijmziekte
De impact en behoeften bij zeldzame aandoeningen zijn anders dan bij ziektes die vaker voorkomen. Waar krijgen u, uw kind en uw gezin mee te maken en wat kunt u doen?
Behandeling kaftrio
Kaftrio is een medicijn voor kinderen vanaf 6 jaar en volwassenen met Cystic Fibrosis (CF). Het medicijn zorgt voor minder taai slijm en minder infecties in de longen.
Taaislijmziekte Cystic fibrosis
Cystic Fibrosis (CF) is een ernstige aangeboren aandoening die (vooralsnog) niet te genezen is. Bij mensen met CF ontstaan opeenhopingen van taai slijm rondom organen, waardoor de organen minder goed werken.
Afspraken en opnames op 26 juni gaan door
Op vrijdag 26 juni geldt code rood vanwege extreme hitte in grote delen van het land.
Heeft u een afspraak of opname in het Radboudumc? Deze gaan gewoon door, tenzij u een ander bericht ontvangt.
Kunt u niet komen vanwege de weersomstandigheden, neem dan contact op met de afdeling waar u de afspraak of opname heeft.
Meer informatie en adviezen? Bekijk het Nationaal Hitteplan hier.